摘要:目的分析乌司奴单克隆抗体(UST)治疗中重度克罗恩病(CD)的疗效和安全性以及影响临床结局的相关因素。方法回顾性收集2020年11月-2023年5月于浙江中医药大学附属第一医院和杭州市中医院使用UST治疗的中重度CD患者,根据既往是否使用生物制剂治疗分为一线治疗组(未使用生物制剂治疗,n=68)与二线治疗组(使用生物制剂治疗,n=66)。比较两组患者的基线特征(包括年龄、性别、吸烟状况、病程、确诊年龄、病变部位、疾病行为、肛周疾病、肠道手术史和CD相关药物使用情况等);于基线、第14周、第52周记录患者克罗恩病活动指数(CDAI),评估第14、52周的临床疗效;于基线和第52周行内镜检查,评估第52周的内镜疗效、药物持续治疗率、治疗期间药物安全性;采用单因素和多因素logistic回归分析探讨第52周临床缓解和治疗失应答的影响因素。结果共纳入134例CD患者,UST治疗第14周的临床应答率和临床缓解率分别为75.4%(101/134)和33.6%(45/134);一线治疗与二线治疗的临床疗效比较差异无统计学意义(临床应答率:77.9% vs. 72.7%,P=0.484;临床缓解率:38.2% vs. 28.8%,P=0.247)。UST治疗第52周的临床应答率和临床缓解率分别为79.9%(107/134)和56.0%(75/134),内镜应答率和内镜缓解率分别为70.9%(95/134)和38.8%(52/134);一线治疗与二线治疗的临床疗效(临床应答率:80.9% vs. 78.8%,P=0.763;临床缓解率:60.3% vs. 51.5%,P=0.306)和内镜疗效(内镜应答率:76.5% vs. 65.2%,P=0.149;内镜缓解率:42.6% vs. 34.8%,P=0.354)比较差异无统计学意义。UST治疗第52周的药物持续治疗率为85.8%(115/134),药物不良反应发生率为4.5%(6/134)。二线治疗组采取剂量优化治疗者的比例明显高于一线治疗组(45.5% vs. 22.1%,P=0.004)。多因素logistic回归分析显示,第14周临床应答是第52周临床缓解的独立影响因素,肛周疾病和肠道手术史是治疗失应答的独立影响因素(P<0.05)。结论UST可有效改善CD患者的临床疗效及内镜表现,具有较好的药物安全性。第14周临床应答与第52周临床缓解存在相关性,且有肛周疾病和肠道手术史的患者易出现治疗失应答。