El objetivo es investigar la eficacia clínica de las tabletas GanDouLing (GDL) en las anomalías del metabolismo de lípidos en adolescentes con enfermedad de Wilson (WD) y su mecanismo relacionado con la microbiota intestinal. Método: Se seleccionaron prospectivamente 82 pacientes con WD y anomalías en el metabolismo de lípidos tipo flema-estasis sanguínea, atendidos en el primer hospital afiliado a la Universidad de Medicina Tradicional China de Anhui entre agosto de 2024 y enero de 2025, y se dividieron aleatoriamente en grupo control (n=41) y grupo observación (n=41). El grupo control recibió tratamiento con dimercaptopropanosulfónato de sodio (DMPS) para la eliminación de cobre, y el grupo observación recibió tratamiento con DMPS y GDL. Después de cuatro ciclos de tratamiento, se observaron los niveles de colesterol total (TC), triglicéridos (TG), lipoproteína de baja densidad (LDL-C), apolipoproteína B (ApoB), ácidos biliares totales (TBA), puntuación de los síntomas de la medicina tradicional china (TCMSS) y cobre urinario a 24 h (24 hUC), junto con los cambios en la diversidad α y β de la microbiota intestinal y las vías de señalización relacionadas. Se realizó un análisis de regresión lineal múltiple para analizar la correlación de la microbiota intestinal con otros indicadores clínicos. Resultados: en comparación con el estado antes del tratamiento, ambos grupos mostraron un aumento en 24 hUC (P<0.01), una reducción en TC, TG, LDL-C, ApoB, TBA y TCMSS (P<0.01), y un aumento en la abundancia relativa de la microbiota. Después del tratamiento, en comparación con el grupo control, el grupo observación mostró una tasa total de eficacia del 82,9% frente al 56,1% (P<0.01), aumento en 24 hUC (P<0.05); reducciones en TCMSS, TC, TG, LDL-C y ApoB (P<0.01); aumentos en los índices Shannon y Simpson de la microbiota intestinal (P<0.05), y cambios significativos en la estructura de la microbiota intestinal (P<0.05). El análisis de correlación multifactorial mostró que a nivel de filo, la reducción de LDL-C se relacionó con un aumento de Firmicutes (B=-0.038, P=0.020), la reducción de TG con un aumento de Bacteroidetes (B=-0.050, P=0.041), y la reducción de 24 hUC con un aumento de Proteobacteria (B=-0.002, P=0.015); a nivel de género, la reducción de TG se relacionó con un aumento de Bacteroides (B=-0.067, P=0.050), el aumento de 24 hUC con una disminución de Alistipes (B=-0.002, P=0.012), y el aumento de 24 hUC (B=0.002, P=0.023) y TG (B=0.143, P=0.021) con un aumento de Granulicatella. La predicción funcional Tax4Fun mostró que GDL podría regular la microbiota intestinal de los pacientes con WD a través de sistemas endocrinos y metabólicos, metabolismo lipídico y rutas energéticas. Conclusión: GDL podría mejorar el metabolismo del cobre y lípidos en pacientes adolescentes con WD ajustando la abundancia relativa de la microbiota intestinal y retrasar la progresión de la fibrosis hepática.

Enfermedad de Wilson;Tabletas GanDouLing;Microbiota intestinal;Metabolismo lipídico;Esteatosis hepática