Objetivo Analizar la eficacia y seguridad del anticuerpo monoclonal ustekinumab (UST) en el tratamiento de la enfermedad de Crohn (CD) de moderada a grave, así como los factores que influyen en los resultados clínicos. Método Se realizó una recolección retrospectiva de pacientes con CD de moderada a grave tratados con UST en el hospital afiliado a la Universidad de Medicina Tradicional China de Zhejiang y el Hospital de Medicina Tradicional China de Hangzhou de noviembre de 2020 a mayo de 2023. Los pacientes fueron divididos en dos grupos según el uso previo de terapias biológicas: grupo de tratamiento de primera línea (sin tratamiento con terapias biológicas, n=68) y grupo de tratamiento de segunda línea (tratamiento con terapias biológicas, n=66). Se compararon las características basales de los pacientes entre los dos grupos (incluyendo edad, sexo, tabaquismo, duración de la enfermedad, edad al momento del diagnóstico, localización de la enfermedad, comportamiento de la enfermedad, enfermedad perianal, historial de cirugía intestinal y uso de medicamentos relacionados con la CD) ; se registró el índice de actividad de la enfermedad de Crohn (CDAI) en la línea de base, la semana 14 y la semana 52 para evaluar la eficacia clínica en la semana 14 y 52; se realizó una colonoscopia en la línea de base y la semana 52 para evaluar la eficacia endoscópica en la semana 52, la tasa de continuación del tratamiento, la seguridad del tratamiento en curso；se utilizó un análisis de regresión logística univariado y multivariado para estudiar los factores que influyen en la remisión clínica en la semana 52 y la falta de respuesta al tratamiento. Resultado En total, se incluyeron 134 pacientes con CD. La tasa de respuesta clínica y la tasa de remisión clínica en la semana 14 del tratamiento con UST fueron del 75,4% (101/134) y del 33,6% (45/134) respectivamente. No se observaron diferencias estadísticamente significativas en la eficacia clínica entre el tratamiento de primera línea y el tratamiento de segunda línea (tasa de respuesta clínica : 77,9% vs. 72,7%, P=0,484 ; tasa de remisión clínica : 38,2% vs. 28,8%, P=0,247). La tasa de respuesta clínica y la tasa de remisión clínica en la semana 52 del tratamiento con UST fueron del 79,9% (107/134) y del 56,0% (75/134) respectivamente, mientras que la tasa de respuesta endoscópica y la tasa de remisión endoscópica fueron del 70,9% (95/134) y del 38,8% (52/134) respectivamente. No se observaron diferencias estadísticamente significativas en la eficacia clínica (tasa de respuesta clínica : 80,9% vs. 78,8%, P=0,763 ; tasa de remisión clínica : 60,3% vs. 51,5%, P=0,306) ni en la eficacia endoscópica (tasa de respuesta endoscópica : 76,5% vs. 65,2%, P=0,149 ; tasa de remisión endoscópica : 42,6% vs. 34,8%, P=0,354) entre el tratamiento de primera línea y el tratamiento de segunda línea. La tasa de continuación del tratamiento con UST en la semana 52 fue del 85,8% (115/134) y la tasa de incidencia de efectos adversos de los medicamentos fue del 4,5% (6/134). El porcentaje de pacientes que recibieron una optimización de dosis fue significativamente mayor en el grupo de tratamiento de segunda línea que en el grupo de tratamiento de primera línea (45,5% vs. 22,1%, P=0,004). El análisis de regresión logística multivariado mostró que la respuesta clínica en la semana 14 fue un factor independiente que influye en la remisión clínica en la semana 52, y las enfermedades perianales y el historial de cirugía intestinal fueron factores independientes que influyeron en la falta de respuesta al tratamiento (P<0,05). Conclusión UST puede mejorar de manera efectiva la eficacia clínica y el aspecto endoscópico de la enfermedad de Crohn y tiene una buena seguridad de los medicamentos. La respuesta clínica en la semana 14 está relacionada con la remisión clínica en la semana 52, y los pacientes con enfermedades perianales y antecedentes de cirugía intestinal son más propensos a presentar falta de respuesta al tratamiento.

enfermedad de Crohn; eficacia; factores que influyen; seguridad; anticuerpo monoclonal ustekinumab