Los tumores cerebrales, especialmente los de alto grado como el glioblastoma, debido a su alta heterogeneidad, agresividad y resistencia al tratamiento, se han convertido en un desafío importante en el campo médico actual. Este artículo revisa sistemáticamente los avances recientes en la investigación de fármacos dirigidos para tumores cerebrales, incluyendo objetivos clave como el receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR), isocitrato deshidrogenasa (IDH), receptor del factor de crecimiento endotelial vascular (VEGFR), fosfatidilinositol 3-quinasa (PI3K)/proteína quinasa B (Akt)/objetivo de rapamicina en mamíferos (mTOR), y analiza en profundidad los mecanismos de acción de estos objetivos en el desarrollo de tumores cerebrales y las perspectivas clínicas de los inhibidores correspondientes; señalar los retos clave tales como la limitación de la barrera hematoencefálica para la entrega de fármacos, la resistencia debido a la heterogeneidad tumoral, el microambiente tumoral supresor y la falta de evidencia del mundo real. Además, este artículo enfatiza la importancia de los tratamientos combinados multitiro, la optimización de los sistemas de entrega de fármacos, el fortalecimiento de la investigación del mundo real y la exploración de tecnologías emergentes. En el futuro, con la aparición continua de nuevas tecnologías y el avance de la colaboración interdisciplinaria, el tratamiento de precisión para tumores cerebrales logrará importantes avances, proporcionando a los pacientes planes terapéuticos más efectivos y personalizados, mejorando significativamente la supervivencia y la calidad de vida.