Целью исследования была оценка клинической эффективности препарата Ганьдоулин (GDL) при нарушениях липидного обмена у подростков с болезнью Вильсона (WD) и изучение связанных с этим механизмов, связанных с кишечной микробиотой. Метод: проспективно были отобраны 82 пациента с WD и липидным обменом с типом мокроты и стагнации крови, госпитализированных в Первую клинику университета традиционной китайской медицины Аньхой в период с августа 2024 по январь 2025 года. Пациенты были случайным образом разделены на контрольную группу (n=41) и наблюдательную группу (n=41). Контрольной группе назначали димеркаптопропансульфонат натрия (DMPS) для детоксикации меди, а наблюдательной — DMPS в сочетании с GDL. После лечения четырьмя курсами исследовали уровни общего холестерина (TC), триглицеридов (TG), липопротеинов низкой плотности (LDL-C), апопротеина B (ApoB), общих желчных кислот (TBA), балла по симптоматике традиционной китайской медицины (TCMSS) и 24-часового экскреции меди с мочой (24 hUC), а также изменения α- и β-разнообразия кишечной микробиоты и связанные сигнальные пути. Множественный линейный регрессионный анализ изучал корреляцию кишечной микробиоты с другими клиническими показателями. Результаты: по сравнению с исходными показателями в обеих группах уровни 24 hUC значительно повысились (P<0,01), а уровни TC, TG, LDL-C, ApoB, TBA и TCMSS значительно снизились (P<0,01), при этом относительное обилие микробиоты увеличилось. После лечения в наблюдательной группе общая эффективность была выше (82,9% против 56,1%, P<0,01), уровни 24 hUC увеличились (P<0,05); уровни TCMSS, TC, TG, LDL-C и ApoB снизились (P<0,01); индексы Шеннона и Симпсона кишечной микробиоты повысились (P<0,05), наблюдались значительные изменения в структуре микробиоты (P<0,05). Многофакторный анализ корреляций показал, что на уровне филимов снижение LDL-C было связано с увеличением количества бактерий филума Firmicutes (B=-0,038, P=0,020), снижение TG — с увеличением Bacteroidetes (B=-0,050, P=0,041), снижение 24 hUC — с увеличением Proteobacteria (B=-0,002, P=0,015); на уровне родов снижение TG было связано с увеличением Bacteroides (B=-0,067, P=0,050), повышение 24 hUC — с уменьшением Alistipes (B=-0,002, P=0,012), увеличение 24 hUC (B=0,002, P=0,023) и TG (B=0,143, P=0,021) — с увеличением Granulicatella. Прогноз функциональной активности Tax4Fun показал, что GDL может регулировать кишечную микробиоту пациентов с WD через эндокринные и метаболические системы, пути жирового и энергетического обмена. Заключение: GDL, вероятно, улучшает обмен меди и липидов у подростков с WD путем регулировки относительного обилия кишечной микробиоты и замедляет прогрессирование печеночного фиброза.

Болезнь Вильсона;Ганьдоулин;Кишечная микробиота;Липидный обмен;Жировая дистрофия печени