O objetivo foi investigar a eficácia clínica dos comprimidos GanDouLing (GDL) na disfunção do metabolismo lipídico em adolescentes com doença de Wilson (WD) e o mecanismo relacionado ao microbioma intestinal. Método: foram selecionados prospectivamente 82 pacientes com WD e disfunção lipídica do tipo fleuma-estagnação sanguínea, tratados no Primeiro Hospital Afiliado da Universidade de Medicina Tradicional Chinesa de Anhui entre agosto de 2024 e janeiro de 2025, divididos aleatoriamente em grupo controle (n=41) e grupo observação (n=41). O grupo controle recebeu tratamento com dimercaptopropano sulfonato de sódio (DMPS) para remoção do cobre, enquanto o grupo observação recebeu DMPS mais GDL. Após quatro ciclos de tratamento, foram observados os níveis de colesterol total (TC), triglicerídeos (TG), lipoproteína de baixa densidade (LDL-C), apolipoproteína B (ApoB), ácido biliar total (TBA), pontuação dos sintomas da medicina tradicional chinesa (TCMSS) e cobre urinário em 24 horas (24 hUC), assim como as mudanças na diversidade α, β do microbioma intestinal e vias de sinalização relacionadas. A análise de regressão linear múltipla avaliou a correlação entre o microbioma intestinal e outros indicadores clínicos. Resultados: comparado ao pré-tratamento, ambos os grupos apresentaram aumento do 24 hUC (P<0,01), diminuição dos níveis de TC, TG, LDL-C, ApoB, TBA, TCMSS (P<0,01) e aumento da abundância relativa do microbioma intestinal. Após o tratamento, comparado ao grupo controle, o grupo observação apresentou taxa total de eficácia de 82,9% versus 56,1% (P<0,01), aumento do 24 hUC (P<0,05); redução de TCMSS, TC, TG, LDL-C, ApoB (P<0,01); aumento dos índices Shannon e Simpson do microbioma intestinal (P<0,05); e mudanças significativas na estrutura do microbioma intestinal (P<0,05). A análise de correlação multifatorial indicou que, em nível de filo, a redução do LDL-C estava associada ao aumento de Firmicutes (B=-0,038, P=0,020), a redução do TG ao aumento de Bacteroidetes (B=-0,050, P=0,041) e a redução do 24 hUC ao aumento de Proteobacteria (B=-0,002, P=0,015); em nível de gênero, a redução do TG estava associada ao aumento de Bacteroides (B=-0,067, P=0,050), o aumento do 24 hUC à diminuição de Alistipes (B=-0,002, P=0,012), e o aumento do 24 hUC (B=0,002, P=0,023) e do TG (B=0,143, P=0,021) ao aumento de Granulicatella. A predição funcional Tax4Fun indicou que GDL pode regular o microbioma intestinal de pacientes com WD através dos sistemas endócrino e metabólico, metabolismo lipídico e rotas energéticas. Conclusão: GDL pode melhorar o metabolismo do cobre e dos lipídios em adolescentes com WD ajustando a abundância relativa do microbioma intestinal e retardar a progressão da fibrose hepática.

Doença de Wilson;Comprimidos GanDouLing;Microbioma intestinal;Metabolismo lipídico;Esteatose hepática