Os tumores cerebrais, especialmente aqueles de alto grau maligno, como o glioblastoma, devido à sua alta heterogeneidade, agressividade e resistência ao tratamento, tornaram-se um grande desafio no campo médico atual. Este artigo revisa sistematicamente os avanços recentes na pesquisa de medicamentos de terapia direcionada para tumores cerebrais, abrangendo alvos-chave como o receptor do fator de crescimento epidérmico (EGFR), isocitrato desidrogenase (IDH), receptor do fator de crescimento endotelial vascular (VEGFR), fosfatidilinositol 3-quinase (PI3K)/proteína quinase B (Akt)/alvo da rapamicina em mamíferos (mTOR), entre outros alvos importantes, analisando profundamente os mecanismos desses alvos no desenvolvimento de tumores cerebrais e as perspectivas clínicas dos inibidores correspondentes; destacando os principais desafios, como a barreira hematoencefálica que limita a entrega de medicamentos, a resistência causada pela heterogeneidade tumoral, o microambiente tumoral supressor e a falta de evidências do mundo real. Além disso, o artigo enfatiza a importância da terapia combinada de múltiplos alvos, otimização dos sistemas de entrega de medicamentos, fortalecimento da pesquisa no mundo real e exploração de tecnologias emergentes. No futuro, com o surgimento contínuo de novas tecnologias e o aprofundamento da colaboração multidisciplinar, o tratamento preciso dos tumores cerebrais terá avanços significativos, proporcionando aos pacientes planos terapêuticos mais eficazes e personalizados, melhorando significativamente a taxa de sobrevivência e a qualidade de vida.

tumores cerebrais; glioblastoma; terapia direcionada