目的は、肝豆灵片（GDL）が青少年のウィルソン病（WD）における脂質代謝異常に及ぼす臨床効果と腸内細菌叢との関連機序を探ることである。方法は、2024年8月から2025年1月にかけて安徽中医薬大学第一附属病院で治療を受けた血瘀痰湿型WD脂質代謝異常患者82例を前向きに選択し、乱数法により対照群（n=41）と観察群（n=41）に分けた。対照群には二巯丙磺酸ナトリウム（DMPS）による銅排出療法を、観察群にはDMPSに加えてGDLを投与した。4コースの治療後、両群の総コレステロール（TC）、トリグリセリド（TG）、低密度リポタンパクコレステロール（LDL-C）、アポリポタンパクB（ApoB）、総胆汁酸（TBA）、中医学証候積分（TCMSS）、24時間尿中銅（24 hUC）レベル、および腸内細菌叢のα多様性、β多様性の変化と関連シグナル経路を観察した。さらに、多変量線形回帰分析により腸内細菌叢と他の臨床指標の関連性を解析した。結果は、治療前と比較して両群の24 hUCがいずれも増加し（P<0.01）、TC、TG、LDL-C、ApoB、TBA、TCMSSレベルは低下し（P<0.01）、細菌叢の相対的豊富度が増加した。治療後、対照群と比較して観察群は総有効率が82.9％対56.1％（P<0.01）であり、24 hUCが増加（P<0.05）、TCMSSおよびTC、TG、LDL-C、ApoBレベルは低下した（P<0.01）。腸内細菌叢のShannon指数とSimpson指数は上昇し（P<0.05）、腸内細菌叢構造に有意な変化が生じた（P<0.05）。多因子相関分析の結果、門レベルではLDL-C低下が厚壁菌門増加（B=-0.038、P=0.020）と関連し、TG低下はバクテロイデス門増加（B=-0.050、P=0.041）、24 hUC低下は変形菌門増加（B=-0.002、P=0.015）と関連した。属レベルではTG低下がバクテロイデス属増加（B=-0.067、P=0.050）、24 hUC増加がアリスティペス属減少（B=-0.002、P=0.012）、24 hUC増加（B=0.002、P=0.023）とTG増加（B=0.143、P=0.021）が近粒菌属増加と関連した。Tax4Fun機能予測により、GDLは内分泌代謝系や脂質代謝、エネルギー代謝などの経路を介してWD患者の腸内細菌叢を調節する可能性が示された。結論として、GDLは腸内細菌叢の相対的豊富度を調整することで、青少年WD患者の銅および脂質代謝を改善し、肝線維化の進行を遅延させる可能性がある。

ウィルソン病;肝豆灵片;腸内細菌叢;脂質代謝;肝脂肪変性