L'objectif est d'étudier l'efficacité clinique des comprimés GanDouLing (GDL) sur le dysfonctionnement du métabolisme lipidique chez les adolescents atteints de la maladie de Wilson (MW) et les mécanismes associés au microbiote intestinal. Méthodes : 82 patients atteints de MW à dysfonctionnement lipidique de type accumulation d'humidité et de stase sanguine, admis à l'hôpital affilié n°1 de l'Université de médecine traditionnelle chinoise d'Anhui entre août 2024 et janvier 2025, ont été sélectionnés de manière prospective et répartis aléatoirement en groupe contrôle (n=41) et groupe observation (n=41). Le groupe contrôle a reçu un traitement par le DMPS (dimercaptopropane sulfonate) pour l’excrétion du cuivre, tandis que le groupe observation a reçu un traitement associant DMPS et GDL. Après 4 cycles de traitement, les niveaux de cholestérol total (TC), triglycérides (TG), lipoprotéines de basse densité (LDL-C), apolipoprotéine B (ApoB), acides biliaires totaux (TBA), score des symptômes de la médecine traditionnelle chinoise (TCMSS) et cuivre urinaire sur 24h (24 hUC), ainsi que les diversités α et β du microbiote intestinal et les voies de signalisation associées, ont été observés. Une analyse de régression linéaire multiple a été effectuée pour étudier la corrélation entre le microbiote intestinal et d'autres indicateurs cliniques. Résultats : comparé avant traitement, les deux groupes ont montré une augmentation significative du 24 hUC (P<0.01), une baisse significative des niveaux de TC, TG, LDL-C, ApoB, TBA et TCMSS (P<0.01), et une augmentation de l'abondance relative du microbiote. Après traitement, comparativement au groupe contrôle, le taux d'efficacité totale du groupe observation était de 82,9% contre 56,1% (P<0.01), avec une augmentation du 24 hUC (P<0.05) ; une baisse du TCMSS, TC, TG, LDL-C, ApoB (P<0.01) ; une augmentation des indices Shannon et Simpson du microbiote intestinal (P<0.05), et des changements significatifs de la structure du microbiote intestinal (P<0.05). L'analyse de corrélation multifactorielle a montré qu'au niveau phylum, la baisse du LDL-C était liée à une augmentation des Firmicutes (B=-0.038, P=0.020), la baisse du TG liée à une augmentation des Bacteroidetes (B=-0.050, P=0.041), la baisse du 24 hUC liée à une augmentation des Proteobacteria (B=-0.002, P=0.015) ; au niveau genre, la baisse du TG était liée à une augmentation des Bacteroides (B=-0.067, P=0.050), l'augmentation du 24 hUC liée à une baisse des Alistipes (B=-0.002, P=0.012), et l'augmentation du 24 hUC (B=0.002, P=0.023) et du TG (B=0.143, P=0.021) à une augmentation des Granulicatella. La prédiction fonctionnelle Tax4Fun a montré que GDL régule probablement le microbiote intestinal des patients MW via les systèmes endocrinien et métabolique, le métabolisme lipidique et énergétique. Conclusion : GDL pourrait améliorer le métabolisme du cuivre et des lipides chez les adolescents atteints de MW en ajustant l'abondance relative du microbiote intestinal, et retarder la progression de la fibrose hépatique.

Maladie de Wilson;Comprimés GanDouLing;Microbiote intestinal;Métabolisme lipidique;Stéatose hépatique