Objectif Analyser l'efficacité et la sécurité de l'anticorps monoclonal ustekinumab (UST) dans le traitement de la maladie de Crohn (CD) sévère, ainsi que les facteurs influençant les résultats cliniques. Méthode Des patients atteints de CD modérée à sévère traités par UST à l'hôpital universitaire de médecine chinoise de Zhejiang et à l'hôpital de médecine chinoise de Hangzhou de novembre 2020 à mai 2023 ont été inclus rétrospectivement. Ils ont été répartis en deux groupes en fonction de l'utilisation antérieure de biothérapies : le groupe de traitement de première ligne (non traité par biothérapies, n=68) et le groupe de traitement de deuxième ligne (traité par biothérapies, n=66). Les caractéristiques de base des patients ont été comparées entre les deux groupes (y compris l'âge, le sexe, le tabagisme, la durée de la maladie, l'âge au moment du diagnostic, la localisation de la maladie, le comportement de la maladie, la maladie périnéale, les antécédents de chirurgie intestinale et l'utilisation de médicaments CD pertinents) ; l'indice d'activité de la maladie de Crohn (CDAI) a été enregistré à la ligne de base, à la semaine 14 et à la semaine 52 pour évaluer l'efficacité clinique à la semaine 14 et 52 ; une coloscopie a été effectuée à la ligne de base et à la semaine 52 pour évaluer l'efficacité endoscopique à la semaine 52, le taux de traitement continuant, la sécurité du traitement en cours ; une analyse de régression logistique univariée et multivariée a été utilisée pour étudier les facteurs influençant la rémission clinique à la semaine 52 et la non-réponse au traitement. Résultat Au total, 134 patients atteints de CD ont été inclus. Le taux de réponse clinique et le taux de rémission clinique à la semaine 14 du traitement par UST étaient de 75,4 % (101/134) et de 33,6 % (45/134) respectivement. Aucune différence statistiquement significative n'a été observée dans l'efficacité clinique entre le traitement de première ligne et le traitement de deuxième ligne (taux de réponse clinique : 77,9% vs. 72,7%, P=0,484 ; taux de rémission clinique : 38,2% vs. 28,8%, P=0,247). Le taux de réponse clinique et le taux de rémission clinique à la semaine 52 du traitement par UST étaient de 79,9 % (107/134) et de 56,0 % (75/134) respectivement, tandis que le taux de réponse endoscopique et le taux de rémission endoscopique étaient de 70,9% (95/134) et de 38,8% (52/134) respectivement. Aucune différence statistiquement significative n'a été observée dans l'efficacité clinique (taux de réponse clinique : 80,9% vs. 78,8%, P=0,763 ; taux de rémission clinique : 60,3% vs. 51,5%, P=0,306) et dans l'efficacité endoscopique (taux de réponse endoscopique : 76,5% vs. 65,2%, P=0,149 ; taux de rémission endoscopique : 42,6% vs. 34,8%, P=0,354) entre le traitement de première ligne et le traitement de deuxième ligne. Le taux de traitement continuant pour UST à la semaine 52 était de 85,8% (115/134) et le taux d'incidence des effets indésirables des médicaments était de 4,5% (6/134). Le pourcentage de patients bénéficiant d'une optimisation de dose était significativement plus élevé dans le groupe de traitement de deuxième ligne que dans le groupe de traitement de première ligne (45,5% vs. 22,1%, P=0,004). L'analyse de régression logistique multivariée a montré que la réponse clinique à la semaine 14 était un facteur indépendant influençant la rémission clinique à la semaine 52, et les maladies périnéales et les antécédents de chirurgie intestinale étaient des facteurs indépendants influençant la non-réponse au traitement (P<0,05). Conclusion UST peut améliorer efficacement l'efficacité clinique et l'aspect endoscopique de la maladie de Crohn et présente une bonne sécurité des médicaments. La réponse clinique à la semaine 14 est corrélée à la rémission clinique à la semaine 52, et les patients ayant des maladies périnéales et des antécédents de chirurgie intestinale sont plus enclins à présenter une non-réponse au traitement.

maladie de Crohn; efficacité; facteurs influençant; sécurité; anticorps monoclonal ustekinumab