Les tumeurs cérébrales, en particulier les tumeurs de haut grade telles que le glioblastome, présentent une hétérogénéité élevée, une agressivité et une résistance aux traitements, ce qui en fait un défi majeur dans le domaine médical actuel. Cet article passe en revue systématiquement les avancées récentes dans la recherche sur les médicaments ciblant les tumeurs cérébrales, couvrant des cibles clés telles que le récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR), l'isocitrate déshydrogénase (IDH), le récepteur du facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGFR), la phosphoinositide 3-kinase (PI3K)/la protéine kinase B (Akt)/la cible de la rapamycine chez les mammifères (mTOR), et analyse en profondeur les mécanismes d'action de ces cibles dans le développement des tumeurs cérébrales ainsi que les perspectives cliniques des inhibiteurs correspondants ; elle identifie les défis clés tels que la barrière hémato-encéphalique limitant la distribution des médicaments, la résistance due à l'hétérogénéité tumorale, le microenvironnement tumoral immunosuppressif et le manque de preuves issues du monde réel. De plus, cet article souligne l'importance des traitements combinés multi-cibles, de l'optimisation des systèmes de délivrance des médicaments, du renforcement des recherches en conditions réelles et de l'exploration des technologies émergentes. À l'avenir, avec l'émergence continue de nouvelles technologies et le renforcement de la collaboration multidisciplinaire, le traitement ciblé des tumeurs cérébrales connaîtra des avancées majeures, offrant aux patients des plans thérapeutiques plus efficaces et personnalisés, améliorant ainsi significativement la survie et la qualité de vie.

tumeurs cérébrales; glioblastome; thérapie ciblée