Hirntumoren, insbesondere hochgradig maligne Tumore wie das Glioblastom, stellen aufgrund ihrer hohen Heterogenität, Invasivität und Therapieresistenz eine große Herausforderung im aktuellen medizinischen Bereich dar. Dieser Artikel gibt einen systematischen Überblick über die neuesten Fortschritte in der Forschung zu zielgerichteten Medikamenten für Hirntumore in den letzten Jahren, einschließlich Schlüsseltargets wie den epidermalen Wachstumsfaktor-Rezeptor (EGFR), Isocitrat-Dehydrogenase (IDH), vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor-Rezeptor (VEGFR), Phosphoinositid-3-Kinase (PI3K)/Proteinkinase B (Akt)/mammalendes Rapamycin-Ziel (mTOR) und andere wichtige Targets. Es wird eine tiefgehende Analyse der Wirkmechanismen dieser Targets bei der Entstehung und Entwicklung von Hirntumoren sowie der klinischen Anwendungsperspektiven entsprechender Inhibitoren vorgenommen; es werden zentrale Herausforderungen wie die blut-hirn-Schranke, die die Medikamentenabgabe einschränkt, Tumorheterogenität bedingte Resistenzen, die hemmende Tumormikroumgebung und der Mangel an Evidenz aus der realen Welt benannt. Darüber hinaus wird die Bedeutung von Mehrziel-Therapien, der Optimierung von Wirkstoffabgabesystemen, der Stärkung von Real-World-Studien und der Erforschung neuer Technologien hervorgehoben. In Zukunft wird mit dem fortschreitenden Aufkommen neuer Technologien und der vertieften interdisziplinären Zusammenarbeit die präzise Behandlung von Hirntumoren bedeutende Durchbrüche erleben, was den Patienten wirksamere und individualisierte Behandlungsansätze bietet und Überlebensraten sowie Lebensqualität deutlich verbessert.